研究提供了有利于1型糖尿病新療法的初步證據(jù)。信用:uux.cn/細(xì)胞報(bào)告醫(yī)學(xué)(2023)。提供糖尿DOI:10.1016/j . xcrm . 23101261
（神秘的病新步證地球uux.cn）據(jù)芝加哥大學(xué)醫(yī)學(xué)中心：1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，導(dǎo)致身體的療法免疫系統(tǒng)攻擊并破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。1型糖尿病的研究有利于型傳統(tǒng)治療主要包括用注射來替代缺失的胰島素，這雖然有效，提供糖尿但是病新步證昂貴且麻煩。
由芝加哥大學(xué)醫(yī)學(xué)和印第安納大學(xué)的療法研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)發(fā)表在《細(xì)胞報(bào)告醫(yī)學(xué)》上的新研究表明，現(xiàn)有藥物可以重新用于治療1型糖尿病，研究有利于型可能會減少對胰島素作為唯一治療方法的提供糖尿依賴。這項(xiàng)研究名為“抑制多胺生物合成保護(hù)1型糖尿病患者的病新步證β細(xì)胞功能”
這項(xiàng)研究集中在一種被稱為α-二氟甲基鳥氨酸(DFMO)的藥物上，這種藥物可以抑制一種在細(xì)胞代謝中起關(guān)鍵作用的療法酶。最新的研究有利于型翻譯成果是多年研究的結(jié)晶。2010年，提供糖尿當(dāng)通訊作者Raghu Mirmira(醫(yī)學(xué)博士)在印第安納大學(xué)時，病新步證他和他的實(shí)驗(yàn)室對培養(yǎng)的β細(xì)胞進(jìn)行了基礎(chǔ)生物化學(xué)實(shí)驗(yàn)。
他們發(fā)現(xiàn)，抑制DFMO改變的代謝途徑有助于保護(hù)β細(xì)胞免受環(huán)境因素的影響，這暗示了在被診斷為1型糖尿病的患者中保留甚至恢復(fù)這些重要細(xì)胞的可能性。
研究人員在臨床前證實(shí)了他們在斑馬魚和小鼠中的觀察結(jié)果，然后高級作者Linda DiMeglio，MD，MPH，印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Edwin Letzter兒科教授和Riley Children's Health的兒科內(nèi)分泌學(xué)家啟動了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，以評估該藥物在1型糖尿病患者中的安全性和耐受性。試驗(yàn)結(jié)果表明，該藥物對1型糖尿病患者是安全的，并可以通過保護(hù)β細(xì)胞來幫助保持胰島素水平穩(wěn)定。
“作為一名醫(yī)學(xué)科學(xué)家，這是我們一直努力的事情——在細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)非常基礎(chǔ)的東西，并找到一種方法將其引入臨床，”米爾米拉說，他現(xiàn)在是醫(yī)學(xué)教授和UChicago Medicine的內(nèi)分泌學(xué)家。"這無疑強(qiáng)調(diào)了支持基礎(chǔ)科學(xué)研究的重要性."
DiMeglio說:“經(jīng)過漫長的旅程后，見證試點(diǎn)試驗(yàn)的有希望的結(jié)果真是令人激動，我們很高興能繼續(xù)我們有意義的合作。”。
重要的是，自1990年以來，DFMO已經(jīng)被FDA批準(zhǔn)為治療非洲昏睡病的高劑量注射劑，并在2020年緩解后獲得神經(jīng)母細(xì)胞瘤維持治療的突破性治療指定。現(xiàn)有的監(jiān)管批準(zhǔn)可能有助于其在1型糖尿病中的應(yīng)用，節(jié)省精力和費(fèi)用，并使患者更快獲得治療。
“對于一種已經(jīng)被批準(zhǔn)用于其他適應(yīng)癥的藥物，一旦你有可靠的安全性和有效性的臨床證據(jù)，批準(zhǔn)時間可能是幾年而不是幾十年，”Mirmira說。“使用DFMO的一種新制劑作為丸劑，使患者可以口服，而不需要定期注射，并且它具有非常有利的副作用。“令人興奮的是，我們有一種藥物，它的效果不同于我們對這種疾病的所有其他治療方法。”
為了跟進(jìn)最近發(fā)表的結(jié)果，第一位和共同通訊作者Emily K. Sims，醫(yī)學(xué)博士，印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科副教授，賴?yán)麅和】抵行牡膬嚎苾?nèi)分泌學(xué)家，發(fā)起了一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)，以收集關(guān)于DFMO作為1型糖尿病治療的有效性的更強(qiáng)有力的數(shù)據(jù)。
“根據(jù)我們有希望的早期發(fā)現(xiàn)，我們希望DFMO，可能作為聯(lián)合治療的一部分，可以提供潛在的好處，以保護(hù)新近發(fā)病的1型糖尿病患者的胰島素分泌，并最終在那些有患病風(fēng)險(xiǎn)的人身上進(jìn)行測試，”Sims說。
Mirmira說:“一個新的時代正在到來，我們正在考慮使用不同類型的藥物和靶點(diǎn)來改變疾病的新方法，這些藥物和靶點(diǎn)是我們在1型糖尿病治療中沒有想到的。”